Imagine se pudéssemos evitar o desenvolvimento de doenças hereditárias antes mesmo de um bebê vir ao mundo? O que parecia pertencer a um futuro muito distante está perto de se tornar realidade, graças ao uso da técnica que está revolucionando a biologia molecular em todo o mundo: a CRISPR-Cas9.

Um grupo de cientistas dos Estados Unidos, da Coreia do Sul e da China conseguiu eliminar de embriões humanos cópias mutantes do c, responsável pela miocardiopatia hipertrófica, doença cardíaca que provoca morte súbita e afeta uma a cada 500 pessoas. O estudo foi realizado na Universidade de Saúde e Ciência do Oregon (EUA) e liderado pelos pesquisadores Hong Ma e Shoukhrat Mitalipov.

Os cientistas não “curaram” pessoas com a doença. Eles fertilizaram óvulos de 12 mulheres usando esperma de um homem com cardiomiopatia hipertrófica. Em seguida, utilizaram a técnica CRISPR para substituir a sequência de DNA com mutação pela saudável. Dos 58 embriões resultantes, 42 se desenvolveram sem o gene que causa a enfermidade, uma taxa de sucesso de 72%.
Embora ainda esteja em fase preliminar, o feito, pulicado neste mês pela revista científica Nature, abre caminho para que a mesma técnica seja empregada para correção de aproximadamente 10 mil doenças genéticas associadas a copias mutantes de genes.

CRISPR
A CRISPR é uma sequência de DNA que pode ser repetida diversas vezes, com sequências únicas entre as repetições. Sempre convenientemente localizado perto dessas sequências, está o gene que expressa a enzima Cas9, que tem a capacidade de cortar precisamente o DNA. A dupla CRISPR-Cas9 funciona da seguinte maneira: a Cas9 corta o DNA e a CRISPR diz à enzima exatamente onde cortá-lo. O mais interessante é que os cientistas descobriram como informar à Cas9 a sequência a ser editada (por meio de uma cadeia-guia de RNA), retirando um pedaço do DNA e substituindo-o por outro.

Fonte: Nature, agosto de 2017.